最近我们大家都在网络上得知，一种救命药从70万降至3万，并且还纳入医保了，但是很多人对于这种疾病是不太了解的，那么sma是什么疾病？救命药为何能从70万降至3万多？
sma是什么疾病
SMA是脊肌萎缩症，s就是脊髓，m就是肌肉，a是萎缩，所以它的全称SMA就是脊肌萎缩症。这是一种遗传性的疾病，一般是发生在婴儿期、儿童期、还有青少年期。他的病理特征主要就是脊髓前角细胞的变性，主要临床表现是局限性的肌肉进行性的无力，肌萎缩，还有肌束颤动。大部分的SMA1型是最多的，还有其他的还有2型，3型的发病率是最低的，通过基因的检测就很容易明确该病。目前发现运动神经元基因有一些与其是有一定的相关性的，所以是可以进行一些基因的确诊。
救命药为何能从70万降至3万多
3日上午，国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果，被称为“天价药”的SMA治疗药物诺西那生钠注射液成功进入目录。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，成为了中国首个能治疗SMA的药物。而最初高达69.97万一针的报价，让患者和家属刚被点燃的希望瞬间又熄灭了。
12月3日，央视新闻披露了今年医保谈判中，国家医保局谈判代表和企业代表双方围绕诺西那生钠注射液的8轮报价，随着国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮的一声“成交”，诺西那生钠注射液的价格最终定格在33000左右。
sma的早期症状
脊肌萎缩症是一种累及运动神经元的遗传性疾病，位于常染色体隐性遗传。起病年龄可以在婴儿期，也可以在儿童期或者少年期。主要的临床症状是骨骼肌萎缩、肌肉无力。婴幼儿起病的患者，有明显的运动功能发育迟缓，肌张力过低，大多数病例会在一岁左右死亡，死因多是心肌无力和呼吸衰竭。青少年起病的患者病情进展较慢，以下肢的肌肉无力和萎缩最为明显，股四头肌最早出现症状，肌无力从近端向远端发展。脊髓型肌肉萎缩症，这种病是遗传的，sma病早期症状比较明显，症状有四肢没力气，运动神经系统退化，特别是出现吞咽困难，特别是呼吸功能也会受到影响，患者会肌肉无力和萎缩，这种病比较权威的医院治疗效果是比较好的。
sma是什么原因导致的
sma病属于先天性疾病，主要是由于染色体隐性遗传导致。这种疾病会存在家族使者，治疗上主要是用体外基因活化治疗，这种方法在临床上起到很好的效果，但是想要完全治愈，希望还是非常渺茫，但要尽早的接受系统治疗，以恢复正常的生活能力。一般做基因检测就能够明确的去检查出这种疾病，这种情况多发于婴儿期以及儿童期，同时还包括青少年时期，主要表现肌肉萎缩或者无力。
《我不是药神》改编自一个叫做陆勇的慢粒白血病患者的真实事迹。
陈勇的家住在江苏无锡，他曾经是一家针织外贸厂的老板，在2002年的时候本来家境殷实的他被确认为慢粒白血病，对他来说这一切都变了。
对于寿命还只有三年的他来说只能做骨髓髓移植手术，可是配型不好找，陆勇只能先吃药稳定病情。有一种在瑞士制药公司生产的格列卫这个药的效果特别好，但是就是太贵了。
一个月要吃一盒，这一盒的价格就是23500元。一年下来就要花个几十万，这对于白血病群体来说已经是天价了。
陆勇也是吃了这种药，这期间吃了将近70万，对于他这种家庭来说，也支撑不住了。
陆勇在网上找到了外国白血病患者服用印度产的仿制药一盒才3000块钱。他托人买回家吃了几个月之后去医院检查，各项指标都很正常。他把这种药介绍给了他的病友，并无偿的帮他们代购。
陆勇帮病人们买药的这件事情被警察发现了，警察知道陆勇是一个善良的人。但是这种行为就是在犯法，他们也是很无奈。
严重的是印度这个药在国内没有专利，属于假药。于是陆勇被检察院以销售假药罪提起公诉，这将面临着牢狱之灾。
当白血病患者没听到这个消息之后非常痛心，在患者们眼中陆勇是一个非常正直乐于帮助别人的人，如果不是因为帮大家买药，他也不会被抓起来。而且如果陆勇一旦出现意外，他们的救命药就没有了。
这些千百名病友联名写信送到了司法机关，请求检察院撤销公诉判陆勇无罪。最终法院多方考虑情况后，陆勇最终无罪释放。
《我不是药神》是由文牧野执导，宁浩、徐峥共同监制，徐峥、周一围、王传君、谭卓、章宇、杨新鸣等主演的剧情片 。该片于2018年7月5日在中国上映。
该片讲述了神油店老板程勇从一个交不起房租的男性保健品商贩，一跃成为印度仿制药“格列宁”独家代理商的故事。
该片由真实事件改编，不过人物的具体性格都有一定虚构和再创造的情节。为了更好呈现角色身上各种不同的性格，主演们都曾专门去体验生活：王传君曾在血液科的病房里和病人们一起同住；周一围曾去体验警察的工作状态；杨新鸣去教堂做了很多次的采访、探访病人等等。
救命药从70万砍到3万3给患者带来了生命的希望，让他们有了活着的期盼，同时也减轻了家庭负担，让他们治病之路没有那么艰难。
一、减轻经济负担我相信对于大多数普通家庭而言70万是一笔不少的数额，是很多人一辈子都无法积累的钱，如果是这样的费用就会导致很多家庭为了治病导致家破人亡或者变卖各种之前的东西。但是，救命药现在只要3万3就意味着很多人都可以吃得起这个药，再也不怕没有能力支付，这样也会减轻家人的经济负担。
二、增加存活几率对于很多人而言当自己确诊之后，面对价格如此高的救命药只能选择放弃，对于活着都不会有任何的期待，觉得自己就是一个负担。但是随着救命药的价格被打下来，让他们看到了生命在向自己招手，再一次觉得活着真好，让他们可以理直气壮去选择医治。其实很多时候患者的心态很重要，当他们放弃求生的时候会加重病情，一旦他们可以放心治疗就会让他们的身体都得到改善。
三、降低心理压力对于患者最大的折磨是看到周围的人都在为自己担忧，这样的感觉都会让他们很愧疚，尤其是面对几十万的高价救命药更是让他们觉得自己就是一个累赘。但是，救命药的价格得到了改善就会让他们相对减轻心理压力，让他们没有那么多的亏欠，从而心情也会更加舒适。
这款救命药的到来让大家看到了活下去的希望，再也不用为高价药感到头疼，让他们感受到被关爱的滋味。患者本来就容易多想，很容易因为病情导致他们意志薄弱，随着救命药价格被打下来都会给他们带来活下去的勇气。
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